美国洛克菲勒大学 Sanford M. Siomen教授

　　流行病学及治疗现状

　　纤维板层型肝细胞肝癌（FL-HCC）主要发生于幼童、青少年和青壮年，由于尚无很好的诊断性检测方法，其流行病学方面尚无准确的数据。目前，其唯一的确诊方法是由病理学家通过活检进行鉴别诊断。

　　遗憾的是，临床上当一个青少年主诉为长时间腹痛或胃痛时，我们通常会考虑为应激或者像乳糖不耐受等饮食问题，而极少考虑到癌症。因此，患者的病情可能被延误多年。

　　治疗上，如果FL-HCC局限于肝内，可以选择手术将其切除。值得注意的是，FL-HCC与其他肝癌不同，大部分患者的肝脏不存在肝损伤和硬化，因此在手术切除肿瘤后，肝脏的再生能力很强，患者可以恢复正常。但是由于早期症状容易被忽视，通常在肿瘤已经转移至肝外和其他部位时才得以诊断，对于这种状况，目前尚无有效的治疗。

　　关于东西方人群在该病方面存在的差异，目前我们所知甚少。根据Siomen教授的经验，尚没有任何证据表明某个种族或人群表现出具有较高的发病率。

　　发病机制研究进展

　　在谈到FL-HCC 发病机制的研究时，Siomen教授介绍他研究的第一个病例是他自己的女儿，当她是中学生的时候，开始了这个项目。她的肿瘤仍然完全局限于肝内，大小约为15 cm。通过手术切除，他女儿的健康得以恢复。与此同时，他们通过社交媒体（YouTube和Facebook）认识并接触到其他患者，因此开始了样本研究。

　　Siomen教授及其团队通过全基因组的分析表明，大多数患者并无核苷酸的变异，这意味着这些患者的基因组非常稳定。然而，当他们将研究目标转向RNA时，却发现了成千上万的改变。通过对RNA进行仔细检查，他们发现一种特别的激酶，其表达在癌组织与正常的癌旁组织中有明显差异，且对所有患者都具有特异性。此外，他们还发现，FL-HCC肿瘤细胞所产生的这一激酶有一处额外的修饰，异于正常细胞所产生的激酶；并且在肿瘤患者的一条染色体中，有一处小的缺失，从而使两个不同的基因融为一体，创造出一种新蛋白。目前，他们现在正研究确定这种新蛋白与该病发病之间的联系。

　　“我们的研究已经打开的一些有关于肿瘤发病机制的通路，可以来解释FL-HCC的发生。下一步，我们还要开发用于疾病早期筛查的血液学分子标志物，并且通过构建小鼠模型，寻找癌症发上发展的重要驱动因素。因为在1000个可能改变的癌症相关基因中，实际上可能只有4、5个基因在促使癌症发生过程中起关键作用，而其他改变为乘客突变，形象地说是‘搭个顺风车’，但它们对于癌症生物学未必重要。”

 

　　友情链接

　　目前，Siomen教授及其团队正热切寻求国际间的合作，并建立了一个关于FL-HCC的网络信息平台（www.fibroregistry.org），其目的是为广大医生及患友提供一个资源共享、交流、合作的空间。他介绍道：“关于FL-HCC，我们仍然有许多未知的问题。希望通过这个平台，整合患者的相关信息，为临床研究的提供病例及数据，以促进我们对疾病的认识和研究。”